美国食品药品监督管理局（FDA）10月29日（周三）宣布，将采取措施简化复杂生物药物仿制药的研发流程。此举旨在加快价格更低的替代药物获批进程，从而增加市场竞争，降低美国人的用药成本。生物药物使用活体来源（如细菌、酵母和动物细胞）研发而成，因此比化学合成药物的生产更具复杂性与变异性。生物药物有独立的FDA审批通道，而“生物类似药”（biosimilars，即品牌药的仿制版本）长期以来也与普通仿制药区别对待。
作为此次公告的一部分，FDA发布了新的指导草案，建议允许企业减少证明其生物类似药与已批准原研药“足够相似”所需的研究与试验数量。FDA局长马蒂·马卡里（Dr. Marty Makary）在声明中表示：“生物类似药通常对患者来说更实惠，且有潜力显著降低美国的医疗支出。通过精简生物类似药的开发流程并推动其可互换性，我们能够大幅降低癌症、自身免疫疾病及罕见病等先进疗法的成本。”
根据FDA数据，生物药仅占美国处方药的5%，但却占总药品支出的过半。截至10月初，FDA仅批准了76种生物类似药，而未来十年将失去专利保护的生物药中，目前只有约十分之一已有生物类似药在开发中。马卡里在新闻发布会上表示，新规将帮助制药公司将生物类似药上市时间缩短一半，并可节省约1亿美元的开发成本。他指出：“美国医疗支出增长最快的领域是药品支出，而其中增速最快的类别正是这一类新型药物——生物药。药物研发成本降低意味着研发支出减少，最终也会带来药价下降。”
美国首个生物类似药于2015年获批。FDA分析过去十年的数据后指出，直接比较生物类似药与参考药临床疗效的研究，对验证两者安全性与有效性的差异“在科学上增加的价值有限，相比之下分析检测的价值更大”。因此，新指南“减少了开发商必须进行的人体对照临床试验这一耗时且高成本的要求”，允许企业“主要通过分析检测来证明产品差异”。以Humira为例，这是一种用于治疗多种自身免疫疾病（包括类风湿性关节炎）的注射型生物药，自2002年获批以来长期位列全球药品销售榜前列。自2016年以来已有10款Humira的生物类似药获批，但直到2023年才有首款真正上市。马卡里表示：“医疗体系的根本问题在于缺乏竞争。当竞争缺失，就会导致长期垄断。我们希望看到更多竞争与创新。”
Truveta Research在6月的一项研究分析了近6.7万名Humira使用者的处方趋势，结果发现，从2023年1月至2025年4月，大约13%的患者转向了生物类似药，但其中约13%又重新换回Humira。研究指出：“也就是说，每100位Humira患者中，有13位转用生物类似药，而其中2位又换回原药。”ruveta研究团队认为，这一变化可能反映了保险政策的调整、医患对生物类似药信任度的提升或药品市场的整体变化，但“初次转换并不总能持续，即使价格更低”。研究还指出，“近40%重新使用Humira的患者在使用生物类似药30天内就换回，可能反映了早期不适或副作用。许多患者在完成一轮Humira处方之前就切换回去，也可能反映出对生物类似药的不安或不确定感。”
由于生物类似药并非完全等同于原研药，因此若要被归类为“可互换药物”（interchangeable），还需额外审批——获得该资格后药师可在无需医生批准的情况下替换使用。FDA10月29日（周三）表示，将同时消除部分监管障碍，通常不再建议开发商进行所谓“切换研究”（switching studies），以简化获得“可互换”资格的流程。FDA药品评估与研究中心主任乔治·提德马什博士（Dr. George Tidmarsh）表示：“科学在不断进步，FDA将持续推进常识性政策，确保在不牺牲安全性和有效性的前提下，促进生物类似药与可互换药的高效开发。”
仿制药与生物类似药制造商协会（AAM）主席兼首席执行官约翰·墨菲（John Murphy）表示，FDA的新指南可能很快产生影响：“我认为临床研发与投资决策将迅速作出。虽然药物开发仍需时间，但未来三到六个月内我们可能就会看到研发管线策略的明显变化。”他补充说，更低的开发成本还可能鼓励制药公司扩展至针对小众患者群体的生物药领域。
不过专家指出，仍需确保保险政策与医疗支付体系真正支持生物类似药投资并形成市场竞争。美国药品研究与制造商协会（PhRMA）公共事务高级副总裁亚历克斯·施赖弗（Alex Schriver）表示：“我们欢迎政府关注提升生物类似药的可及性与可负担性。政策制定者必须修复中间商人为阻碍生物类似药、牟利于患者之上的不合理激励机制。”
此次公告是特朗普政府为降低药价采取的多项举措之一，其中包括行政命令要求制药商以“最低国待遇”（Most Favored Nation）价格向美国患者提供药品，以及推出“TrumpRx”直销药品网站。FDA在一份资料中指出，药价高昂会导致人们减少用药甚至放弃治疗，许多人还面临保险缺口与高额自付额。FDA在声明中表示：“通过此次行动，我们希望帮助更多公司将高质量、可负担的生物类似药推向市场，从而降低美国民众的医疗支出。”
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